接收人：小特工 老探员
主题：中国原创创新研发的救命药
这两天有没有被一条医学新闻刷屏？↓↓↓
（图片来自：央视新闻微博）
是的，我国原创治疗阿尔茨海默病的新药获得批准上市了，填补了这一领域17年无新药上市的空白，可喜可贺。
今天，媒体又报道了一个好消息，#零突破，中国抗癌新药在美获批上市#。↓↓↓
（图片来自：人民日报微博）
这是全球癌症患者的福音，更是中国新药研发的里程碑：当地时间2019年11月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布：中国企业自主研发的抗癌新药“泽布替尼”，以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市。它主要用于治疗以前接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤(MCL)患者，成为我国目前为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获批的抗癌新药，为中国原研新药出海带来了“零的突破”。
其实已经很长时间了，无论是业内人，还是普通民众，对于“国家自主研发药”没有那么多的信心。
嗯……小蒲姐我，算是在医学健康科普界摸爬滚打过的医学科普策划人了，我想：我国其实有很多值得骄傲的自主研发药物，只是这类消息太小众，传播得没有那么广。
今天，小蒲姐要替我国的药物研发人员道道辛苦，容我们自豪一下，其实，中国人自主研发的救命药可多了。
在介绍我国自主研发的救命药之前，小蒲姐要给我的小特工和老探员科普下新药研发的过程。只有说清楚这件事，大家才会知道，想要成功研制出一种全新的药物有多难。
开发一种新药物，需要走一套非常严格而复杂的流程，大致分为临床前研究、临床研究和上市后药物监测3个阶段。
临床前研究
光是临床前研究，就包括两部分内容：一是药物化学相关内容，包括药物制备工艺路线、理化性质及质量控制标准等；二是药理学相关内容，包括以符合《实验动物管理条例》的实验动物为研究对象的药效学、药动学及毒理学研究等。
临床研究
新药的临床研究绝不能草率通过，它一般分为4期。
I期临床试验
I期临床试验是在20~30例正常成年志愿者身上进行的药理学及人体安全性试验，是新药人体试验的起始阶段。
II期临床试验
II期临床试验为随机双盲对照临床试验，观察病例不少于100例，主要是对新药的有效性及安全性作出初步评价，并推荐临床给药剂量。
Ⅲ期临床试验
Ⅲ期临床试验是新药批准上市前、试生产期间，扩大的多中心临床试验，目的是对新药的有效性、安全性进行社会性考察，观察例数一般不应少于300例。
新药通过这3期临床试验后，方能被批准生产、上市。
上市后药物监测
新药的Ⅳ期临床试验，也是上市后药物监测的阶段。
药物上市后，研究人员会继续追踪药物的安全性和有效性，在广泛长期使用的条件下观察疗效和不良反应，Ⅳ期临床试验对最终确定新药的临床价值具有非常重要的意义。
看到上面的流程，可能小特工老探员已经觉得药物开发的道路挺曲折的了，而开发具有自主知识产权专利的创新药物，更是艰难，甚至需要历时长达十年二十年。
远的不提，就拿2019年7月国家药品监督管理局发布的《2018年度药品审评报告》中，2018年评审通过的9种1类创新药来说明。
这9种1类创新药，全部是我国自主创新药品，而且以抗癌药、抗病毒药居多。它们分别是：抗肿瘤药物——呋喹替尼胶囊、盐酸安罗替尼胶囊、马来酸吡咯替尼片、特瑞普利单抗注射液、信迪利单抗注射液；抗病毒药物——达诺瑞韦钠片、注射用艾博韦泰、重组细胞因子基因衍生蛋白注射液；血液系统药物——罗沙司他胶囊。
盐酸安罗替尼胶囊
（图片来自：正大天晴医药集团官网）
盐酸安罗替尼胶囊是一种治疗晚期非小细胞肺癌的药物，由我国自主研发，适合经过两种系统方案化疗后出现进展或复发的晚期非小细胞肺癌患者，该药品为晚期肺癌患者提供了新的治疗选择。
马来酸吡咯替尼片
（图片来自：恒瑞医药官网）
马来酸吡咯替尼片，适用于HER-2阳性转移性乳腺癌患者，能满足HER-2阳性晚期乳腺癌患者迫切的临床需求。
呋喹替尼胶囊
（图片来自：和记黄埔医药官网）
呋喹替尼胶囊，是一种治疗晚期结直肠癌的药物，完全由国内研发，适用于经过含氟尿嘧啶和铂类化疗后，有所进展的晚期结直肠癌患者。呋喹替尼胶囊能显著延长接受过至少2次化疗方案但仍发生疾病进展的晚期结直肠癌患者的生存期。
特瑞普利单抗注射液
（图片来自：君实生物官网）
特瑞普利单抗注射液是具有自主知识产权的首个国产新型抗肿瘤药物抗PD-1单克隆抗体，适用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤患者。
信迪利单抗注射液
（图片来自：信达生物制药官网）
信迪利单抗注射液，适用于至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者。临床研究显示，采用信迪利单抗注射液免疫治疗复发难治霍奇金淋巴瘤的缓解率高达80.4%，其疗效和安全性与同类进口药物相当，而价格将明显低于同类进口药。
达诺瑞韦钠片
（图片来自：歌礼药业官网）
达诺瑞韦钠片是具有自主知识产权的国产首个抗HCV口服制剂，适用于与其他药物联合使用、治疗初治的非肝硬化的基因1型慢性丙型肝炎。这种药大大降低了用药成本，满足HCV患者用药可及性。
注射用艾博韦泰
（图片来自：前沿生物官网）
注射用艾博韦泰是具有自主知识产权的国产首个抗艾滋病药物，适用于与其他药物联合使用，治疗已接受过抗病毒药物治疗的人类免疫缺陷病毒-1（HIV-1）感染。注射用艾博韦泰为艾滋病患者提供了新的安全有效的治疗选择。
重组细胞因子基因衍生蛋白注射液
（图片来自：杰华生物官网）
重组细胞因子基因衍生蛋白注射液是30多年来，世界上首次出现的第3种类的乙肝治疗药物，它将打破乙型肝炎e抗原血清学转换率不会超过30%的天花板。
罗沙司他胶囊
（图片来自：珐博进中国官网）
罗沙司他胶囊是全球首个获批上市具有自主知识产权的国产低氧诱导因子脯氨酸羟化酶（HIF-PH）抑制剂，适用于正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病引起的贫血。它与现有常规治疗药物相比，能直接口服给药，而且在提高铁利用率、无需静脉补铁等方面具有临床优势。
肺癌、乳腺癌、结直肠癌、黑色素瘤、霍奇金淋巴瘤、乙肝、丙肝、艾滋病……2018年通过评审的1类创新药物，治疗的几乎都是致命的疾病。
中国的药物研究人员一直在为治疗疾病、延长患者的生存期而不懈努力。
在2018年，国家药品监督管理局药品审评中心一共受理了7336件注册申请，光是国产1类创新药注册申请就受理了448件，其中受理临床申请403件，上市申请45件，而且创新药主要集中在抗肿瘤、内分泌系统和消化系统领域。
除了通过的这几种药物，还有大量自主创新药物正在进行I期、II期、Ⅲ期临床试验，比如：
TPN171
TPN171适用于肺动脉高压患者。肺动脉高压被称为“心血管系统的恶性肿瘤”，如不积极治疗，大部分患者会在2~3年内死于右心衰竭。
TPN171是我国首个自主研发的治疗肺动脉高压的新药，目前已完成I期临床研究。如成功上市，有望成为中国老百姓用得起的好药。
德立替尼
德立替尼对肾癌、胰腺癌和肝癌具有显著的生长抑制作用，目前正在临床试验中，它具有良好的药效、安全性、药代动力学特征，如果能通过审核的话，能为肾细胞癌等恶性肿瘤患者提供一种价格合理的有效新药。
很多人不知道，我国已经成为全球第二大医药市场。在医疗政策不断改革的形势下，创新药审评审批不断加快速度，国家药品监督管理局在过去5年间受理的临床申请数量也在高速增长，5年内受理的临床申请总数比之前历史总数还多。不仅如此，很多创新药项目已经在美国开展临床试验了。
所以，今天真是一个该给自己打打气、鼓鼓劲的日子。告诉自己：未来可期。
期待这样的自主创新药能够越来越多，打破药物进口垄断、降低医疗成本、满足临床需求。
中国的药物研发人员加油，阿中哥哥加油。
谢谢惠顾。~今日小蒲姐营业结束。祝你今天愉快，你明天的愉快留着我明天再祝。
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小蒲姐参考情报：
1.国家药品监督管理局
2.中国科学院上海药物研究所
3.杨宝峰,陈建国.药理学.第9版.北京:人民卫生出版社,2018
4.杨臻峥,孙友松,魏利军等.2014至2018年我国自主研发并获准上市的1类新药概述.中国新药杂志,2019,28(13):1537-1546.
5.蒲公英医学百科
6.百科名医网：https://www.baikemy.com/
