新京报讯（记者 李云琦）在北京时间15日早间，百济神州公布，公司自主研发的泽布替尼获得美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。
百济神州称，泽布替尼是首款由百济神州自主研发获批上市的产品，是公司发展历程中的重大里程碑，也使我们向为全世界癌症患者带来变革型治疗方案的公司的目标更近了一步。
11月15日，港股百济神州股价大涨，截至收盘涨幅超过6.9%。百济神州2010年成立，2018年在港交所上市，目前总市值超过80亿港元。
为国内首个抗癌药在美上市，用于成年套细胞淋巴瘤患者
泽布替尼主要针对什么病情？据百济神州披露，泽布替尼用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
泽布替尼是一款由百济神州科学家自主开发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的关键性临床试验专案，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。
百济神州称，泽布替尼用于治疗复发/难治性（R/R）MCL患者和R/R慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者的两项新药上市申请已被中国国家药品监督管理局纳入优先审评，正在审批过程中。
在百济神州公告里，对公司泽布替尼的获批上市评价为，“这是公司发展历程中的重大里程碑”。
在这则公告后方，百济神州特地附上了美通社对此事件的报道。其中百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强表示，“今天泽布替尼获得FDA上市批准更是证明了其作为一项针对复发或难治性MCL治疗方案的重要性。我们将继续在其他血液肿瘤中对泽布替尼进行开发，也希望此次获批是为后续的众多上市批准首开先河。”
泽布替尼的在美国获批上市，对于国内市场也影响巨大，这是本土生物医药公司自主研发的创新抗癌药首次获得FDA批准的历史突破。
百济神州公告中附上的新闻中，中国北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任、医学博士朱军教授也表示，这一突破是我国本土生物医药行业和临床肿瘤研究的一个重要里程碑，标志着我们不仅能为中国患者研发新药，也能让更多国家的患者受益其中，为世界提供中国的方案，贡献中国的智慧。
连续多年亏损 2016年以来投入研发费用上百亿元
研发出来这样的药物并不是简单的事。新京报记者注意到，作为中国本土企业的百济神州，在上市前就已经多年亏损，也大额投入资金到研发中。
百济神州最新公告中这样介绍自己，“百济神州目前在中国大陆、美国、澳大利亚和瑞士拥有3000多名员工，在研产品线包括新型口服小分子类和单克隆抗体类抗癌药物。”
据了解，百济神州是一家全球性的、商业阶段的、以研发为基础的生物科技公司，专注于分子靶向和免疫肿瘤疗法的研发。公司在苏州拥有约11000平方米的生产设施，并在广州成立合资企业，建立了24000升商业规模的生物制剂生产工厂。此外，北京的研发工厂拥有约140平方米的生产设施，为部分小分子在研药物提供临床前及临床试验材料。
根据百济神州最新公告，除去此次在美国销售BRUKINSA™（泽布替尼）；在新基公司的授权下，百济神州在华销售ABRAXANE®注射用紫杉醇（纳米白蛋白颗粒结合型）、瑞複美®（来那度胺）和维达莎®（注射用阿扎胞苷）。
Wind数据显示，百济神州2016年、2017年、2018年百济神州的收入分别为107万美元、2.54亿美元、1.98亿美元；报告期分别亏损1.19亿元、9603万元、6.7亿元。
2019年上半年，神州细胞收入总额为3.2亿美元，经营亏损2.5亿美元。
2019年上半年百济神州业绩情况
如此业绩的百济神州，大笔开支都放到了研发里面。
数据显示，在2016年度的1.18亿美元总开支中，有9803万美元用于研发开支；2017年度的开支总额中有3.37亿美元，其中有2.69亿美元用于研发开支；2018年度的9亿美元开支总额中，有6.79亿美元用于研发开支。在2019年上半年，神州细胞用于研发开支的费用有4亿美元。
以此计算，在公司2016年以来用于研发开支的费用有14.46亿美元，换算成为人民币，已经超过100亿元。
股价上演“反杀”：9月曾遭遇做空11月以来股价接连上涨
在此刻受到众多关注的百济神州，在不足百天前刚刚遭遇做空机构做空。根据百济神州公告，今年9月公司遭遇做空机构的质疑，做空机构对百济神州在研药物上市进程偏慢、伪造60%销售额、广州公司的主体及业务等提出质疑。
2019年9月19日，百济神州发布有关做空报告的澄清公告表示，针对做空报告中的问题做出回应。
当时百济神州创始人、董事长欧雷强针对做空报告中对于公司研发支出费用高等问题回应称，相关指控偏离事实，百济神州的研发投入的确是一笔非常可观的资金，公司的产品组合包括六款百济神州自主研发的在研药物，还有一个很快将要进入临床，“迄今为止，我们已经在百济神州的临床专案中入组了7000多名受试者。在我们的临床试验中，包括了成本高昂的头对头临床试验。”
值得注意的是，当时的做空导致百济神州股价接连下滑。Wind数据显示，9月4日百济神州收盘价还为88.85港元，在9月5日、6日、9日，百济神州股票大跌，9月9日收盘价为74.8港元。
值得注意的是，在今年11月起，百济神州股价开始上演“反杀”。公司先后披露全球最大的生物制药企业质疑的安进将收购公司部分股票股权，以及此次泽布替尼的在美国获批上市。
截至11月15日收盘，百济神州港股股票报价152.2港元；美股报价194.6美元。
仍有多项产品在研发，曾预计BTK抑制剂在国内市场2030年达16亿美元
对于百济神州来说，此次泽布替尼的在美国获批上市是一个里程碑，但还不是终点。
根据公司9月公告，公司现在拥有2700多名员工，在超过30个国家和地区开展临床试验，其中包括26项临床三期或潜在实现注册的临床试验。这些临床研究涉及13款管线产品，其中6款是由百济神州的科学家自主研发的，“我们预期在2020年底，能够公布最多10项三期临床研究的数据。”
截至2019年2月，百济神州产品管线及商业产品情况
而此次在美国获批上市的泽布替尼也面临较大的市场前景。在百济神州上市之初对BTK抑制剂做出预测。当时百济神州表示，截至2018年7月18日，全球肿瘤市场销售的有两种BTK抑制剂，分别为强生和阿斯利康旗下产品。2017年度，BTK抑制剂在全球的销售由2014年的1亿美元增加至32亿美元。
当时百济神州披露的数据就显示，由于临床适应证的扩大、癌症患者的渗透率日益上升及中国等新兴市场的发展，该市场销售逾期将于2030年前增加至178亿美元。
编辑 徐超 校对 何燕
